Веднага след като отразихме новината за екип на университета в Алабама, постигнал успех с генетично редактирани бъбреци на свине, трансплантирани на човешки пациент, функциониращ в продължение на една седмица, научихме, че друг екип е издухал толкова време от водата. В друга окуражаваща стъпка към облекчаване на недостига на органи за трансплантация, хирурзите от NYU Langone Health за първи път поддържаха жив и напълно функциониращ бъбрек на генетично инженерство в пациент в мозъчна смърт за повече от месец.
Трансплантациите на органи са съвременни хирургически чудеса, които са спасили стотици хиляди животи, като същевременно подобряват качеството на тези животи. Проблемът е, че има хроничен недостиг на подходящи органи, като предлагането не е близо до търсенето. Само в Съединените щати 26 000 души са получили нови бъбреци през 2022 г., но има 808 000 души с краен стадий на бъбречно заболяване, а списъкът на чакащите за трансплантация надхвърля 103 000.
Тъй като няма достатъчно човешки органи за обикаляне, лекари, хирурзи и учени търсят алтернативи, които включват изкуствени органи, такива, конструирани в лаборатория от жива тъкан, и такива от разумно съвместими животни. Прасетата са особено предпочитани, защото в много отношения техните вътрешни органи са много подобни на нашите.
Един голям проблем е, че прасетата имат захарна молекула, наречена алфа-гал, която хората нямат. Това означава, че когато например свински бъбрек се постави в човешко тяло, имунната система на реципиента преминава в незабавен алармен режим в така нареченото свръхостро отхвърляне в рамките на минути след свързването на трансплантирания свински орган с кръвния поток.
NYU Langone Health
Обичайният начин за справяне с това е чрез генетично модифициране на прасето, така че да не произвежда алфа-гал, с до 10 редакции на генетичния код на прасето. За настоящото проучване екипът на Langone Health на NYU избра единична нокаут модификация, комбинирана със стандартни лекарства за имуносупресия при трансплантация и интензивен скрининг за свински цитомегаловирус (pCMV) и шест други свински вируса, които могат да причинят органна недостатъчност.
По очевидни етични причини трансплантацията е извършена на 57-годишен пациент от мъжки пол в мозъчна смърт, който предварително е дал съгласие за процедурата и чиито собствени органи са неподходящи за трансплантация. Собствените бъбреци на пациента бяха отстранени и бъбрекът на прасето беше заменен. Бъбрекът беше допълнително модифициран чрез вмъкване на тимусната жлеза на прасето под външния слой на органа. Тимусът помага на тялото на реципиента да разпознае новия орган и помага за предотвратяване на по-късни имунни реакции.
Досега бъбрекът е останал жив и здрав повече от 32 дни, докато функционира напълно, което е нов рекорд. Биопсиите и наблюдението показват, че органът работи в оптимален диапазон. Прасето GalSafe е произведено от дъщерно дружество на United Therapeutics и е одобрено от FDA на САЩ както за потенциална медицинска употреба, така и като източник на храна за хора, страдащи от алергия към месо, наречена алфа-гал синдром.
Планирано е опитите да продължат през септември с разрешението на семейството, комисията по етика и подкрепата на United Therapeutics.
„Смятаме, че използването на прасе, което вече се счита за безопасно от FDA, в комбинация с това, което открихме в нашите изследвания за ксенотрансплантация досега, ни доближава до фазата на клинично изпитване“, каза д-р Робърт Монтгомъри, MD, DPhil, H. Leon Пачтър, доктор по медицина, професор по хирургия, председател на катедрата по хирургия и директор на Института за трансплантация Langone на NYU. „Знаем, че това има потенциала да спаси хиляди животи, но искаме да осигурим максимална безопасност и грижа, докато вървим напред.“
източник: NYU Langone Health
Публикациите се превеждат автоматично с google translate