Първото ново лекарство на Алцхаймер от десетилетия получава противоречиво одобрение от FDA

Ново лечение на болестта на Алцхаймер е противоречиво одобрено за използване в Съединените щати, въпреки че независим консултативен комитет по храните и лекарствата (FDA), докладващ миналата година, резултатите от изпитването от фаза 3 на лекарството са неубедителни. Одобрението бележи първото ново лечение за болестта на Алцхаймер от почти 20 години.

Продължаващата история на адуканумаб се превръща в изкривена история, достойна за холивудски сценарий. Ранните клинични проучвания за това ново лечение бяха обещаващи, премахвайки натрупванията на токсичните амилоидни протеини, за които се смята, че са един от основните увреждащи фактори зад болестта на Алцхаймер.

В началото на 2019 г. фармацевтичната компания Biogen неочаквано обяви, че прекратява двете си големи фази 3 проучвания за адуканумаб. Независима комисия за наблюдение на данните беше разгледала ранните резултати и стигна до заключението, че лекарството изглежда не действа. Неуспехът на тези проучвания с адуканумаб последва неуспеха на редица други антиамилоидни лекарства за Алцхаймер, пораждайки съмнения относно достоверността на едната хипотеза, която доминираше изследванията на Алцхаймер в продължение на десетилетия.

След това, по-късно през 2019 г., се случи нещо странно. Biogen внезапно разкри, че е анализирал повторно данните от проучването с адуканумаб и е открил, че предишният анализ е преждевременен. Твърди се, че по-нататъшните разследвания разкриват значително положителни резултати от пациенти, изложени на по-високи дози от лекарството за по-дълги периоди от време. Така че, въпреки че едно от двете големи проучвания фаза 3 не открива разлика между адуканумаб и плацебо, лекарството все още потенциално забавя когнитивния спад при някои пациенти.

Компанията твърди, че влиза в дискусии с FDA за одобрение на пазара, но много експерти са загрижени, че доказателствата просто не са налице, за да оправдаят широкото клинично приложение. Независим консултативен комитет, свикан от FDA Преобладаващо се препоръчва срещу одобрението на пазара на адуканумаб в края на 2020 г., като се твърди, че клиничните изпитвания не са предоставили ясни доказателства за ефикасността на лекарството.

Сега, в редки случаи, когато FDA противоречи на съвета на собствения си консултативен комитет, адуканумаб е условно одобрен за употреба в Съединените щати. Одобрението на FDA е дадено съгласно така нареченото ускорено одобрение, което означава, че лекарството отговаря на толкова сериозна неудовлетворена необходимост, че може да бъде разрешено да се прилага на пациенти, докато Biogen предприема друго голямо клинично изпитване, за да потвърди ефикасността. Биогенът е даден до 2030 г. за завършване на това допълнително изпитание.

„Наличните в момента терапии лекуват само симптоми на заболяването; тази възможност за лечение е първата терапия, насочена и повлияваща основния процес на болестта на Алцхаймер “, казва Патриция Кавацони от Центъра за оценка и изследване на лекарствата на FDA. „Както се научихме от борбата с рака, ускореният път за одобрение може да донесе терапиите на пациентите по-бързо, като същевременно стимулира повече изследвания и иновации.“

Одобрението на адуканумаб е широко, разрешаващо употребата му за всички пациенти с Алцхаймер от леко до тежко. При одобряването на адуканумаб FDA се фокусира единствено върху очевидната способност на лекарството да намалява натрупването на амилоидни плаки в мозъка. Дали това забавя когнитивния спад при късен стадий на болестта на Алцхаймер или е по-ефективно за предотвратяване на невродегенерация при пациенти в ранен стадий, все още предстои да се определи.

Това, което изглежда ясно обаче, е колко необичайно е това конкретно одобрение, като се имат предвид представените клинични данни по-долу от това, което обикновено е необходимо за разрешение от FDA. Калеб Александър, учен от консултативния комитет на FDA, който препоръчва да не се одобрява адуканумаб, казва, че е изненадан, че лекарството е разрешено.

„Най-убедителният аргумент за одобрение беше неудовлетворената необходимост, но това не може или не би трябвало да оправдава регулаторните стандарти“, каза Александър StatNews. „Трудно е да се намери някой учен, който да смята, че данните са убедителни. Неудовлетворената нужда е важен контекстуален фактор, но не е доказателствен праг. “

Робърт Хауърд, изследовател по деменция от Университетския колеж в Лондон, стигна още по-далеч, твърдейки, че FDA е пренебрегнала данните, което означава, че ще отнеме десетилетие високи разходи за здравеопазване, преди въпросите за ефикасността да бъдат разрешени чрез допълнителното потвърждаващо проучване.

„Смятам, че одобрението на адуканумаб представлява сериозна грешка, която ще има само отрицателно въздействие върху пациентите и техните семейства и която може да провали текущото търсене на значими лечения за деменция в продължение на десетилетие“, казва Хауърд.

Biogen е оценил лекарството на 56 000 щатски долара годишно под името Aduhelm, обещавайки да не се увеличава разходите за най-малко четири години. Той се прилага чрез ежемесечни интравенозни инфузии и не е ясно каква част от разходите ще покрият здравните застрахователи.

„Цената и достъпът са чувствителни въпроси за всички новаторски иновации,“ казва Мишел Вунацос, Главен изпълнителен директор на Biogen. „Ангажирахме широко със здравни икономисти, експерти по общественото здравеопазване и платци за Aduhelm – и разгледахме други скорошни иновации в областта на биологичните лекарства. В съответствие с нашите ценови принципи, ние установихме цена за Aduhelm, която отразява цялостната стойност, която това лечение носи за пациентите, болногледачите и обществото – и която ще даде възможност за непрекъснати иновации. “

Източник: FDA

.

Публикациите се превеждат автоматично с google translate