Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри първото лекарство, което може да забави появата на диабет тип 1. Скорошно изпитване показа, че лекарството, наречено teplizumab, може да осигури на пациентите няколко допълнителни години без заболяване.
Диабет тип 1 започва, когато имунната система на пациента по погрешка атакува бета клетките в панкреаса, които са отговорни за производството на инсулин. Без този жизненоважен хормон тялото вече не може да регулира нивата на кръвната захар, което води до редица здравословни усложнения. Управлението на болестта се превръща в доживотна работа за проследяване на нивата на кръвната захар и прилагане на инсулинови инжекции, ако е необходимо.
Teplizumab – известен също с марката си Tzield – може да помогне за забавяне на прогресията на диабета, купувайки на пациентите няколко допълнителни години, преди лечението на болестта да стане необходимост. Лекарството е модифицирано антитяло, което се свързва с молекула, наречена CD3, на повърхността на Т клетките. Обикновено, когато CD3 се задейства, той активира Т-клетката, така че свързването на тази молекула с teplizumab модулира имунните клетки по начин, който предотвратява автоимунния отговор срещу клетките, произвеждащи инсулин.
Маркерите за диабет тип 1 вече могат да бъдат открити преди началото на заболяването, но в момента няма налично лечение, което да направи нещо по въпроса. Teplizumab може да се прилага на пациент, за който се установи, че има тези ранни маркери, което би забавило прогресирането им до симптоматичен стадий на заболяването. Лечението включва интравенозно приложение на лекарството веднъж дневно в продължение на 14 дни.
Докато teplizumab е бил обект на десетилетия клинични изпитвания, одобрението на FDA идва след успеха на скорошен процес проучване на безопасността и ефикасността на лекарството като превантивна мярка. Проучването е рандомизирано, двойно-сляпо и плацебо-контролирано, включващо 76 пациенти с диабет тип 1 в стадий 2.
Пациентите са проследявани за средно време от 51 месеца и през това време е установено, че 44% от пациентите, получаващи теплизумаб, са развили диабет тип 1 в стадий 3, в сравнение със 72% от пациентите на плацебо. Тези на лекарството, които са развили заболяването, са имали средно 25 месеца допълнително време преди началото на етап 3.
„Някои хора питат: „Ако все още ще се разболеете от диабет, каква е голямата работа?“, каза Кеван Херолд, водещ учен в процеса. „Но ако сте осемгодишно дете и диагнозата диабет тип 1, времето, в което трябва да приемате инсулин и да следвате предписана диета и да следите кръвната си захар, се забавя с още две години, това е огромно .”
Екипът казва, че това допълнително време може да направи голяма разлика, като даде на пациентите, които често са млади, повече време да се подготвят за тежестта на заболяването, както и по-малко време, изложено на високи нива на кръвната захар, които могат да допринесат за здравословни усложнения. И за много пациенти забавянията ще бъдат по-дълги – един участник в проучването на гимназиална възраст остава без диабет в продължение на 11 години след лечението.
С повече проучвания изследователите казват, че лекарството може да бъде подобрено допълнително, като например удължаване на отговора и увеличаване на броя на хората, които реагират на него. Засега одобрението на FDA трябва да бъде важна стъпка за получаване на teplizumab в ръцете на повече пациенти.
източници: FDA, Йейлския университет
Публикациите се превеждат автоматично с google translate
