Първото американско проучване CRISPR все още е почти 100% ефективно след 3 години

Сподели

Невероятни нови данни, представени наскоро на конгреса на Европейската хематологична асоциация, разкриха, че експерименталната терапия за редактиране на гени CRISPR е едновременно безопасна и ефективна до три години след лечението. Резултатите от проследяването идват от едно от най-продължителните проучвания при хора, използващи технологията CRISPR за лечение на двойка редки генетични кръвни заболявания.

Първото изпитване при хора в Съединените щати за тестване на технологията за редактиране на гени CRISPR започна през 2019 г. Изпитването се фокусира върху две редки кръвни заболявания: бета-таласемия и сърповидно-клетъчна болест.

Лечението включва първо събиране на стволови клетки от кръвта на пациента. С помощта на технологията CRISPR се прави една генетична промяна, предназначена да повиши нивата на феталния хемоглобин в червените кръвни клетки. След това стволовите клетки се прилагат повторно на пациентите.

Първоначалните резултати бяха изключително обещаващи. Първите двама лекувани пациенти бяха по същество излекувани в рамките на месеци, но оставаха въпросите относно дългосрочната ефикасност.

Последващо съобщение миналата година продължи впечатляващите резултати с 22 лекувани пациенти и всички демонстрираха 100% успех. Важно е, че седем от тези пациенти са били 12 месеца след първоначалното лечение без намаляване на ефикасността.

Сега, ново издание на данни предлага резултати от 75 пациенти, лекувани с революционната терапия CRISPR, сега наречена exa-cel (exagamglogene autotemcel). От тези 75 лекувани пациенти, 44 са страдали от трансфузионно-зависима бета таласемия (TDT), а 31 са имали тежка сърповидно-клетъчна болест (SCD).

Всички с изключение на двама от 44-те пациенти с TDT са по същество излекувани от заболяването си, без да се нуждаят от повече кръвопреливания. Двамата пациенти с TDT, които все още се нуждаят от кръвопреливане, са имали съответно 75% и 89% намаление на обемите на трансфузията. Всички 31 пациенти с SCD също са без симптоми на заболяване при дългосрочно проследяване.

Данните, които тепърва ще бъдат публикувани в рецензирано списание, също не отчитат намаляване на ефикасността на лечението с най-дългия период на проследяване, който се простира до 37 месеца след първоначалната терапия.

„Тези солидни данни от 75 пациенти, от които 33 имат една година или повече проследяване след инфузия на exa-cel, допълнително демонстрират потенциала на тази изследвана терапия като еднократно функционално лечение за пациенти с трансфузионно-зависима бета таласемия или тежка сърповидно-клетъчна анемия,” каза главният медицински директор Кармен Божич от Vertex, биотехнологичната компания, разработваща лечението.

Тези фаза 3 изпитвания са напълно записани и са най-напредналите CRISPR проучвания в Съединените щати. Изследователите се стремят да оценят всеки пациент с период на проследяване от 24 месеца.

Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) даде на exa-cel обозначение Fast Track. Vertex се надява да представи exa-cel на FDA за одобрение на пазара до края на годината. Ако бъде разрешено в началото на 2023 г., това ще бъде първото базирано на CRISPR лечение за редактиране на гени, което ще бъде одобрено за обществена употреба в Съединените щати.

Източник: CRISPR Therapeutics, Детска болница на Филаделфия



Публикациите се превеждат автоматично с google translate


Сподели