Това, че предстои да започне нов опит за рак в САЩ, е положително, но не е необичайно, нали? Освен че е така. Това изпитване ще бъде едно от първите, предприети в реална клинична среда и представлява нов модел за бъдещи клинични изпитвания.
Националният институт по рака на САЩ (NCI) помогна за стартирането на фаза 3 клинично изпитване, Pragmatica-Lung Study, изследващо използването на лечение с две лекарства за хора с напреднал (етап 4) недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC). Това, което прави този опит различен е, че е един от първите, които възприемат „прагматичен“ подход.
Прагматичните клинични изпитвания (PCT) са предназначени да оценят ефективността на терапевтичните интервенции в клинични ситуации от реалния живот, докато обяснителните изпитвания тестват дали дадена интервенция работи при идеални условия. Поради начина, по който се изпълняват, PCT дават резултати, които могат да бъдат обобщени и приложени към ежедневните настройки.
Докато по-често срещаните рандомизирани контролирани проучвания (RCT) – които са по-скоро обяснителни, отколкото прагматични – са златният стандарт за изучаване на терапевтични и превантивни интервенции, те са скъпи. А 2018 преглед от разходите за RCT установиха, че приблизителните общи разходи за RCT варират от 43 000 до 103 254 щатски долара на пациент.
Използвайки модела PCT, Националните здравни институти (NIH), от които NCI е част, и FDA работят заедно за модернизиране на клиничните изпитвания, като премахват много от бариерите, които биха попречили на хората да се присъединят.
„Това проучване е предназначено да елиминира потенциалните бариери пред записването и предоставя модел за увеличаване на разнообразието и записването в клинични изпитвания“, каза Моника Бертаньоли, директор на NCI.
Тъй като PCTs се провеждат в здравната среда – болници, старчески домове, клиники или лекарски практики – те генерират строги, клинично приложими доказателства, които да насочват лицата, вземащи медицински решения. Важно е, че въпреки облекчените си критерии за записване, PCTs все още се грижат за безопасността на участниците.
„Да направим опитите по-достъпни, като същевременно спазваме строги научни стандарти и стандарти за безопасност, означава, че повече практикуващи здравни грижи и пациенти ще имат възможност да участват“, каза Джеймс Дорошоу, директор на отдела за лечение и диагностика на рак на NCI.
Проучването Pragmatica-Lung ще включи до 700 участници, за да оцени дали комбинирането на две одобрени от FDA лекарства, рамуцирумаб (Cyramza) и пембролизумаб (Keytruda), подобрява общата преживяемост спрямо стандартното химиотерапевтично лечение при хора с напреднал NSCLC, при които предишната химиотерапия и имунотерапия са се провалили .
Рамуцирумаб е лекарство за таргетна терапия, наречено моноклонално антитяло, разработено за лечение на солидни ракови тумори. Предотвратява растежа на нови кръвоносни съдове, необходими за растежа на туморите. Пембролизумаб е вид имунотерапия, която стимулира имунната система на организма да се бори с раковите клетки.
Като възприемат прагматичния подход в проучването Pragmatica-Lung, изследователите се надяват да потвърдят окуражаващите резултати от рандомизирано фаза 2 клинично изпитванепървото изпитване на прецизна медицина за рак на белия дроб, подкрепено от NCI.
„Pragmatica-Lung, със своите критични публични и частни партньорства, отразява иновативните подходи, които NCI предприема за постигане на целите на Cancer Moonshot, включително намаляване на смъртността от рак с 50% през следващите 25 години“, каза Бертаньоли.
източник: Национален институт по рака
Публикациите се превеждат автоматично с google translate
