Лекарството за рак има изненадващо двойно действие за лечение на мускулна дистрофия

Сподели

Мускулната дистрофия на Дюшен (DMD) е инвалидизиращо генетично заболяване, което в крайна сметка оставя пациентите в инвалидна количка. В ново проучване изследователите са открили, че съществуващо лекарство против рак е обещаващо за забавяне на развитието на DMD чрез промяна на вида на мускулните влакна, за да бъдат по-устойчиви.

DMD възниква в резултат на генна мутация на X хромозома, която намалява производството на протеин, наречен дистрофин. Без него мускулните клетки стават крехки и лесно се увреждат, оставяйки пациентите с прогресивно по-слаба мускулна функция. В крайна сметка заболяването прогресира до мускулите, участващи в сърдечната и белодробната функция, което води до съкращаване на продължителността на живота.

Въпреки че в момента няма лечение, леченията за забавяне на прогресията на заболяването са в процес на разработка, като комбинации от лекарства или стимулиране на свързан протеин за укрепване на мускулите. Генната терапия може един ден да коригира разстройството, като експериментите върху мишки, кучета и прасета се оказват обещаващи.

Междувременно изследователи от Университета на Британска Колумбия (UBC) са идентифицирали съществуващо лекарство, което изглежда забавя прогресията на ДМД. Лекарството принадлежи към група, известна като инхибитори на CSF1R, които вече са одобрени за употреба при хора за лечение на някои форми на рак чрез блокиране на рецептор, който е свръхекспресиран в туморните клетки.

Колкото и да е странно, изследователите случайно откриха ролята на инхибиторите на CSF1R при DMD. Тези лекарства работят и за изчерпване на микроглията, резидентните макрофаги в централната нервна система, което е изследвано като начин за „нулиране“ на популацията на тези клетки. В този случай екипът на UBC изследва ролята на тези макрофаги върху регенерацията на мускулите. Но когато изчерпват макрофагите на мишки, те откриват, че мускулните влакна на животните изненадващо се променят в вид, който е по-устойчив на увреждането, причинено от мускулна дистрофия.

„Много хора вероятно са чували, че има различни видове мускулни влакна, включително бързо съкращаващи се и бавно съкращаващи се мускули“, каза Фабио Роси, старши автор на изследването. „Чрез прилагането на това лекарство наблюдавахме, че мускулните влакна всъщност започнаха да преминават към тип с по-бавно свиване, който е по-устойчив на увреждане, причинено от мускулни контракции.“

За да проучат по-нататък, изследователите тестваха лекарството върху мишки с DMD и установиха, че в рамките на няколко месеца лекуваните мишки имат по-висок процент устойчиви на увреждане мускулни влакна в сравнение с контролните мишки. Те също са били в състояние да извършват по-добре физически дейности като бягане на бягаща пътека, като екипът описва подобрението на тяхната мускулна устойчивост като „дълбоко“.

Докато е необходима още работа, преди това лечение да може да се използва при хора, фактът, че инхибиторите на CSF1R вече се използват при хора за други заболявания, трябва да ускори развитието.

„Разработването на ново лекарство може да бъде дълъг процес“, казва Роси. „Но тъй като профилът на безопасност за това лекарство вече е доказан в проучвания върху хора, това може да означава, че сме на бърз път към ново лечение за мускулна дистрофия.“

Изследването е публикувано в списанието Научна транслационна медицина.

източник: UBC



Публикациите се превеждат автоматично с google translate


Сподели