Две нови проучвания установиха, че използването на фокусиран ултразвук за отваряне на кръвно-мозъчната бариера генерира положителен имунен отговор в мозъка и позволява допускането на технология за редактиране на гени. Техниката може да бъде неинвазивен начин за лечение на невродегенеративни заболявания като Алцхаймер и Паркинсон.
Кръвно-мозъчната бариера (BBB) е изящна, естествена защитна мембрана, която предотвратява навлизането на опасни патогени и токсини в кръвта в мозъка. Но от медицинска гледна точка BBB може да бъде недостатък, тъй като възпрепятства навлизането на лекарства и биофармацевтични продукти, използвани за лечение на мозъчни заболявания.
Въпреки това, изследователи от Колумбийския университет са намерили начин да отворят BBB, за да позволят доставянето на важни лекарства и генна терапия точно там, където са най-необходими. Те наскоро публикуваха две статии, като и двете подчертават ефективността на използването на неинвазивен фокусиран ултразвук (FUS) за осигуряване на достъп до BBB.
Първото проучване, публикувано в сп PNAS, демонстрира използването на фокусиран ултразвук и систематично прилагани микромехурчета за отваряне на BBB и позволяване на допускането на технологията за редактиране на ген CRISPR. Комбинирайки FUS с CRISPR-кодирани вирусни вектори, изследователите постигнаха повече от 25% ефективност на редактиране в миши неврони.
Те казват, че техните открития показват, че чрез използване на FUS е възможно да се редактира геномът на невронните клетки и потенциално да се коригират гени, които кодират мозъчни заболявания като болестта на Алцхаймер, като ApoE4 и ApoE2. Предишни проучвания установиха, че генът ApoE4 е важен рисков фактор за Алцхаймер, докато ApoE2 е защитен.
Във второто проучване, публикувано в сп Теранотикаизследователите показаха, че използването само на FUS предизвиква имунен отговор в мозъците на мишки, който намалява бета-амилоида и тау натоварванията, двата протеина, за които е известно, че се натрупват при болестта на Алцхаймер, и подобрява работната памет.
Когато приложиха техниката FUS при пациенти с Алцхаймер, те откриха скромно намаление на бета-амилоида в областта на BBB, която беше лекувана, в сравнение с нетретираната област.
Взети заедно, изследователите казват, че резултатите от тези проучвания показват, че FUS може да се използва за лечение на болестта на Алцхаймер чрез задействане на имунен отговор или позволяване на технология за редактиране на гени. Също така е възможно новата техника да индуцира както генно редактиране, така и имуномодулация едновременно.
„Полученият синергичен ефект може да се окаже ключов при лечението на болестта на Алцхаймер, особено в ранните й стадии“, каза Елиза Конофагу, съответен автор в двете проучвания. „Много сме развълнувани от това.“
Проучванията са публикувани в списания PNAS и Теранотика.
Публикациите се превеждат автоматично с google translate
